中国市场的重要性不言而喻。以临床试验启动规模为例，中国仅次于美国，已超越欧洲众多国家总和。艾昆纬数据显示，2024年，美国在全球启动的临床试验中占比35%，中国占比30%，欧洲仅占21%。中国稳居第二梯队，已然成为全球创新中心。尽管我国创新药研发日益活跃，但也面临着一定的挑战。主要体现在，突破性创新仍相对稀缺、靶点开发同质化严重以及临床研究能力有待进一步提高。
我国医药突破性创新仍相对稀缺的原因包括：基础研究能力薄弱；具有全球影响力的生物医学理论人才较少；中国自主发现的创新靶点数量有限，且基础研究成果的转化能力有待构建。因此，未来应重视基础和转化研究。当然，可喜的是，近两年突破性创新成果数量呈现出明显的增长趋势。
人工智能在新靶点发现、药物合成及研发速度提升方面优势明显，可加速创新药研发进程。未来应推动生物技术和信息技术的融合发展，整合临床、病理、影像等多源信息，同时加强药学、IT、AI等多学科的交叉和多领域的协同，共同推动中国创新药研发迈向新高度。在持续深化审评改革方面，推进eCTD（电子（电子行业分析报告）通用技术文档）的实施成为关键任务之一。目前我国药品受理量持续增长，单纯依靠增加人员难以快速提升审批能力，原因是审批员培养需要一定周期。因此，借助信息技术提升审评和沟通的质量和效率迫在眉睫。
为与国际接轨，适应新技术带来的挑战，实现智慧审批，实施eCTD至关重要。2021年，我国在较窄范围内鼓励实施eCTD体系；今年1月，进一步扩大eCTD实施范围，目前除补充申请和中药外，多数申报注册事项均有eCTD提交路径，当前实施版本为3.2.2。下一步，将进一步研究eCTD范围扩大至补充申请，同步推进eCTD4.0版本的实施。