2023年，中国学者在生物医药领域三家全球顶尖学术刊物《细胞》《自然》《科学》发表的文章数量，跃升至全球第二，仅次于美国。在评选出的“2024年医疗（医疗用品行业分析报告）界十大临床突破”中，有四项来自中国。据全球管理咨询公司麦肯锡近期作出的评价，美国独占全球药物研发第一梯队，占世界新药研发一半以上；中国处于第二梯队排头位置。而若干年前，占据第二梯队的为日本和西欧的发达国家，中国曾长期徘徊在第三梯队且排在韩国、以色列等国之后。
该国在研新药数量，美国在研药物管线（制药公司或研究机构在发展和研发新药物时所采取的一系列步骤和流程）在全球份额中占比49.1%，中国占比上升至26.7%，成为仅次于美国的全球第二大药物研发地，该国每年批准上市的新药数量（包括自研和别国研发），中国排在美国和日本之后居第三位。中国新药研发的地位进入全球第二梯队前列；在最尖端的干细胞治疗、基因治疗等领域开展临床研究的数量，中国与美国处于全球前两位。
从新药的设计和筛选、临床前研究、安全性评价、临床研究到审评，中国的生物医药创新体系布局完整并和国际接轨。目前，中国正在进一步完善优化生物医药创新体系，并把加强前瞻布局、源头培育，促进原始创新作为重中之重。中国生物医药发展成就，得益于党和国家政策的持续给力支持。新中国成立后不久，就制定发布了12年全国科学技术发展远景规划，首次将生命科学纳入国家战略，充分发挥体制优势，重点布局药物研发等领域，组建北京生物制品研究所等一批专业药物研制机构，奠定中国生物医药研发基础。
在这些措施的推动下，中国取得研制小儿麻痹症等疫苗、人工合成牛胰岛素、发现青蒿素等重要成就。改革开放后，随着科技体制改革的推进，中国启动“星火计划”“863计划”“973计划”等，将基因工程、生物技术列为优先领域并推动产学研结合。